創(chuàng)新藥和醫(yī)械應通過談判納入醫(yī)保

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??? 審評審批是藥品醫(yī)械管理中最為重要的一個環(huán)節(jié)，關系到人們用藥安全和產業(yè)健康發(fā)展。自1963年藥品管理制度初步建立以來，我國藥品醫(yī)械審評審批制度經(jīng)歷了從無到有并逐步規(guī)范的過程，但隨著醫(yī)藥產業(yè)的發(fā)展壯大，原先的審評審批制度在鼓勵新藥創(chuàng)制、提高藥品質量等方面的局限性越來越明顯，改革的呼聲日益高漲。2015年8月，國務院出臺《關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》（下稱《意見》），由此拉開了新一輪藥品醫(yī)械審評審批制度改革的序幕。本文就改革的著力點、對行業(yè)的影響以及如何確保改革效果等方面進行探討。
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??? 改革著力點
??? 1．一個提速：加快藥品醫(yī)械審評審批速度
??? 我國原來的藥品醫(yī)械審評審批制度最大的缺點是速度慢，使得企業(yè)注冊申請數(shù)量和獲批批文數(shù)之間嚴重失衡，許多新藥被堵在審批的路上，無法形成經(jīng)濟效益和社會效益。為解決這一問題，本次改革的第一要義就是提高審評審批效率，要從加快創(chuàng)新藥審評審批、改進藥品臨床試驗審批、簡化藥品審批程序和改革醫(yī)療器械審批方式四個方面縮短審評審批周期，將防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病、罕見病等疾病的創(chuàng)新藥，擁有產品核心技術發(fā)明專利的創(chuàng)新醫(yī)療器械等納入特殊審評審批范圍。
??? 2．兩項提高：提高創(chuàng)新藥比重和仿制藥質量
??? 《意見》指出，鼓勵研究和創(chuàng)制新藥，推進仿制藥質量一致性評價，體現(xiàn)了本次改革的兩個重要方向，即提高創(chuàng)新藥比重以及提高仿制藥質量。目前，我國醫(yī)藥行業(yè)還處于以仿制為主、仿創(chuàng)結合的階段，仿制藥占比高達96%，缺乏自主知識產權的創(chuàng)新藥物是行業(yè)的一大痛點。以高血壓藥物為例，我國高血壓患者75%是H型高血壓，而美國這一比例較低，這就決定了我國治療高血壓的方法和藥物與美國有所區(qū)別，如果一味使用美國研制生產的藥物，就不能滿足我國患者的用藥需求，自主創(chuàng)新藥物的重要性由此凸顯。而對于國產仿制藥的質量，大眾也普遍不認可，臨床上有“國產藥穩(wěn)定性和療效不如原研藥”的說法，實際用藥中更多地選擇原研藥，國產仿制藥呈現(xiàn)數(shù)量高位振蕩、價格低位徘徊的格局。導致這一問題的原因有很多，其中最重要的一點就是國內制藥企業(yè)參照的仿制藥標準不完整、不規(guī)范，未能實現(xiàn)與原研藥質量的一致性。
??? 3．三方面試點：試點藥品注冊分類改革、上市許可持有人制度和第三方審評審批
??? 首先，在藥品注冊分類改革試點方面，《意見》對新藥和仿制藥的定義進行了調整，縮小了新藥和仿制藥的概念內涵。這一調整有望改變我國新藥不新、低水平重復建設現(xiàn)象嚴重的局面。其次，根據(jù)國際通行慣例，我國將試行藥品上市許可持有人制度，并在此基礎上落實申請人主體責任。這是我國藥品醫(yī)械審評審批制度改革的一項重要嘗試，對鼓勵創(chuàng)新、降低重復建設有著重要意義。最后，在國家全面深化改革、簡政放權的大方向下，《意見》提出試點通過政府購買服務委托第三方機構，如高校、科研院所等，參與技術性審評工作，提升審評審批質量和效率。
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??? 改革正推力
??? 1．營造創(chuàng)新環(huán)境，激發(fā)創(chuàng)新動力
??? 對于醫(yī)藥企業(yè)而言，是否創(chuàng)新取決于對創(chuàng)新收益的判斷。與國外企業(yè)相比，由于審批流程長、國產藥品限價等機制體制的制約，我國醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新收益面臨更多的不可控風險，使得多數(shù)企業(yè)寧可在競爭激烈的仿制藥領域搶奪市場，也不愿加大研發(fā)投入進行新藥創(chuàng)制。此次審評審批制度改革從藥品注冊分類、優(yōu)先評審、改進臨床試驗審批與醫(yī)療器械審批、簡化審批程序、限制引進新藥價格等方面入手，著力構建有利于創(chuàng)新的審評審批體制，為醫(yī)藥企業(yè)營造良好的創(chuàng)新環(huán)境。另外，試點上市許可持有人制度，探索藥品上市許可與生產許可分離管理模式，有助于研發(fā)者集中資金和技術進行新藥研發(fā)，減少因多次轉讓或分段轉讓出現(xiàn)的重復研發(fā)問題，從源頭上提高藥品研發(fā)機構和科研人員的創(chuàng)新積極性和創(chuàng)新質量。
??? 2．提高國產藥械市場競爭力
??? 2014年，我國化藥制劑出口29.4億美元，僅占化藥出口規(guī)模的11.4%；醫(yī)療器械出口200.2億美元，增速僅為3.6%，增幅下降6.4個百分點。數(shù)據(jù)顯示，我國藥械的市場競爭力有所削弱。競爭力的提升靠質量，質量的提高靠標準。隨著“推進仿制藥一致性評價”“提高醫(yī)療器械國際標準的采標率”以及“嚴肅查處注冊申請弄虛作假行為”等政策的全面推進，國產藥械的市場競爭力有望提升。首先，要求仿制藥采取與原研藥一樣的標準進行生產，有利于淘汰那些“以質換價”的企業(yè)，扭轉行業(yè)產能過剩、無序競爭現(xiàn)象，使質量成為企業(yè)的立足之本。其次，鼓勵企業(yè)采用國際標準有利于提高國產醫(yī)械制造水平，加快質量標準與國際接軌，提高國產醫(yī)械的市場認可度。最后，臨床試驗是保障藥品質量安全最為關鍵的一個環(huán)節(jié)，加大對該環(huán)節(jié)的監(jiān)管有助于提高藥品的入市門檻，保證藥品質量。
??? 3．防范和減少因注冊審批滋生的腐敗
??? 在原制度下，藥械審批權相對集中，審批程序不夠公開透明，容易導致暗箱操作，為腐敗提供了土壤。此次改革本著簡政放權的原則，從“簡化審批程序”“健全審評質量控制體系”“公開審評審批信息”等方面入手，嚴格規(guī)范和制約藥品醫(yī)械審評審批權力，明確審批內容和標準，同時對審批流程進行信息公開，形成對審評審批行為的公開監(jiān)督，有利于從源頭上防止腐敗滋生蔓延。
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??? 方法與路徑
??? 1．保障產品質量安全
??? 原來的藥械審評審批制度雖有諸多弊端，但在保障藥品安全方面有其積極的一面。藥品醫(yī)械審批有其內在規(guī)律，一味追求審批速度而不能保證質量無異于揠苗助長。因此，如何在提高審批速度的前提下保障藥品質量安全，提高上市藥品的有效性和安全可控性，解決民眾用藥需求，這才是本次改革的目標。針對這一目標，需從三個方面著手：一是加強對臨床試驗的監(jiān)管，可借鑒美國經(jīng)驗公開臨床試驗項目的基本數(shù)據(jù)，同時設立“黑名單”制度，加大懲罰力度，提高作假企業(yè)的違規(guī)成本，切實解決臨床試驗的質量問題。二是明確上市許可人準入資格，厘清研發(fā)者、生產者與其他參與者之間的權責關系；建立和完善相關配套措施，如藥品不良反應救濟基金制度、藥品傷害強制保險制度等，避免新制度下上市許可持有人良莠不齊、不利于藥品質量安全保障監(jiān)管的現(xiàn)象。三是引入公眾監(jiān)督機制，真正實現(xiàn)審評審批流程的公開化和透明化，杜絕“關門審批”現(xiàn)象。
??? 2．暢通國產藥械使用通道
??? 加快審評審批后有利于國產藥品特別是創(chuàng)新藥的產能擴張，但目前很多創(chuàng)新藥進入終端市場受到多因素的制約，特別是進入醫(yī)保目錄等主流醫(yī)藥市場要受上市年限、醫(yī)保目錄調整時限、各地醫(yī)保目錄評審體系等的限制。因此，在加快審評審批的同時必須暢通創(chuàng)新藥納入醫(yī)保報銷的通道。一是完善醫(yī)保目錄更新調整制度。將目錄更新周期縮短至兩年，及時增補創(chuàng)新藥種類，確保臨床所需的創(chuàng)新藥能夠及時被患者使用。二是建立談判機制。對于治療重大疾病、兒童疾病、罕見病等的創(chuàng)新藥和醫(yī)械，應當通過多方協(xié)作談判的方式納入醫(yī)保報銷范圍。三是建立新型醫(yī)?；I資模式。探索將商保和社保相結合，建立多方參與的風險共擔機制，豐富醫(yī)?；I資來源，在保證基本醫(yī)療衛(wèi)生需求的同時，滿足多樣化的用藥需求。
??? 3．調動企業(yè)積極性
??? 新的審評審批制度要求推進仿制藥質量一致性評價，仿制藥一致性評價無形中增加了企業(yè)的成本，特別是對于大部分小微生物醫(yī)藥企業(yè)來說，其資金有限，如何激勵企業(yè)增加研發(fā)投入，提升藥品標準和質量，值得思考。一方面，加大對擁有高新技術企業(yè)的資金扶持。重點對發(fā)展前景好、創(chuàng)新研發(fā)投入大的小微醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)及產業(yè)化項目給予補貼；另一方面，降低生物醫(yī)藥企業(yè)的稅賦，將藥品研發(fā)過程中的臨床試驗費、無形資產的購入，以及使用支出等費用納入研發(fā)費用加計扣除的范圍。
??? 4．建立跨部門協(xié)調機制
??? 目前，我國藥品和醫(yī)療器械的監(jiān)管涉及多個部門，CFDA負責藥品的審批和質量安全等，國家發(fā)改委、衛(wèi)計委、工信部等負責藥品價格、藥品招標等工作。此次審評審批制度改革涉及面較寬，除了制度本身的改革以外，也需要藥品招標采購、醫(yī)保目錄和醫(yī)院藥事委員會審批等方面工作的共同推進。因此，需要相關部門通力合作，盡快建立由CFDA牽頭負責的藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革部際聯(lián)席會議制度，統(tǒng)籌協(xié)調發(fā)改委、衛(wèi)計委、工信部、人社部等多部門的分工合作，切實調動相關利益方的積極性，保證改革工作順利開展。