醫(yī)保函〔2021〕171號

張喆人委員：

??? 您提出的《關于將甲基丙二酸血癥和丙酸血癥治療藥物和特殊奶粉納入醫(yī)保的提案》由我局主辦，經商國家市場監(jiān)管局，國家藥品監(jiān)管局，現(xiàn)答復如下：

一、關于將甲基丙二酸血癥及丙酸血癥所需藥物納入醫(yī)保

國家醫(yī)保部門高度重視罕見病患者的用藥保障工作。目前國內上市的罕見病用藥有40余種已被納入國家醫(yī)保藥品目錄。為適應臨床醫(yī)藥科技進步和參保人員用藥需求的變化，我們建立了醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調整機制，開展了多次大規(guī)模的醫(yī)保目錄調整工作。目前，2020版國家醫(yī)保《藥品目錄》內西藥和中成藥總數(shù)為2800種，您提到的甲基丙二酸血癥及丙酸血癥所需的口服甲鈷胺、注射用甲鈷胺、注射用腺苷鈷胺已經在醫(yī)保目錄中，降低了參保患者的費用負擔。

下一步，我們將深入貫徹落實《中共中央國務院關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，及時將符合條件的罕見病用藥按程序納入醫(yī)保藥品目錄，積極探索罕見病用藥保障機制，提升保障水平。

二、關于將特醫(yī)食品納入醫(yī)保

《中華人民共和國社會保險法》規(guī)定，基本醫(yī)?；鹬Ц斗秶ㄋ幤?、診療項目和醫(yī)療服務設施費用，未包括特醫(yī)食品。受我國經濟發(fā)展水平和醫(yī)保籌資能力的限制，基本醫(yī)療保險當前只能立足“保基本”，沒有能力將支付范圍擴大到包括非治療性的特醫(yī)食品。目前，國家層面未將特醫(yī)食品納入基本醫(yī)?；鹬Ц斗秶?。

下一步，我們將積極配合有關部門，完善制度措施，支持地方通過商業(yè)健康保險等多種渠道，逐步提升保障水平，減輕患者經濟負擔。

三、關于將甲基丙二酸血癥及丙酸血癥納入門特

國家高度重視減輕特殊疾病患者的門診醫(yī)療費用負擔。一是普遍開展門診慢特病保障。在做好住院醫(yī)療費用保障的基礎上，指導各地根據(jù)醫(yī)保基金收支情況，把一些病期長、醫(yī)療費用高的慢特病及相關特殊治療的門診醫(yī)療費用納入統(tǒng)籌基金支付范圍，并參照住院進行管理和支付。二是健全和完善普通門診統(tǒng)籌。居民醫(yī)保已經普遍開展普通門診統(tǒng)籌，把參保人在基層醫(yī)療衛(wèi)生機構發(fā)生的門診醫(yī)療費用納入保障范圍。推動建立健全職工醫(yī)保普通門診統(tǒng)籌，按照中央深化醫(yī)療保障制度改革有關任務部署，提請國務院印發(fā)《關于建立健全職工基本醫(yī)療保險門診共濟保障機制的指導意見》，要求各地逐步將多發(fā)病、常見病的普通門診醫(yī)療費納入統(tǒng)籌基金報銷，加強門診慢性病、特殊疾病待遇保障，逐步將部分治療周期長、對健康損害大、經濟負擔重的疾病門診治療費用納入統(tǒng)籌基金報銷。

但是，基本醫(yī)保的報銷水平實行屬地管理，地區(qū)間經濟社會發(fā)展水平、基金承受能力、人口老齡化程度、醫(yī)療資源供給等差異較大，導致各地醫(yī)?；I資和待遇政策設置等存在差異，如普通門診統(tǒng)籌的報銷比例、納入門診慢特病保障的病種范圍也有所不同。

下一步，我們將按照中央深化醫(yī)療保障制度改革有關任務部署，鞏固健全全民醫(yī)保，統(tǒng)籌發(fā)揮基本醫(yī)保、大病保險、醫(yī)療救助三重制度綜合保障功能，指導地方做好醫(yī)療保障各項工作，加強門診共濟保障，逐步提升門診保障水平。

四、關于提高罕見病藥品的可及性

為鼓勵罕見病治療藥品研發(fā)，國家藥監(jiān)局對包括罕見病治療藥品在內的藥品注冊申請實施優(yōu)先審評審批。2020年國家藥監(jiān)局新批準了治療多發(fā)性硬化癥的西尼莫德片、治療亨廷頓舞蹈癥的氘丁苯那嗪片、治療粘多糖貯積癥的注射用拉羅尼酶濃溶液等7個罕見病藥品。

此外，對臨床急需的境外新藥建立專門通道進行審評審批，鼓勵企業(yè)申報。目前已經遴選發(fā)布了三批臨床急需境外新藥品種名單，其中罕見病治療藥品超過遴選藥物總量的50%。國家藥監(jiān)局加強與申請人溝通交流、加快審評，對列入專門通道的罕見病治療藥品要在3個月內審結。

五、關于保障特醫(yī)食品質量安全和穩(wěn)定供應

2015年修訂的《中華人民共和國食品安全法》規(guī)定，對包括特醫(yī)食品在內的特殊食品實行嚴格監(jiān)督管理，特醫(yī)食品應當經國務院食品安全監(jiān)督管理部門注冊。國家市場監(jiān)管總局嚴格審查特醫(yī)食品的安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學用途臨床效果，嚴格實施注冊現(xiàn)場核查和動態(tài)抽樣檢驗，嚴格防控各類風險，保障特醫(yī)食品質量安全。截至2021年5月20日，共批準35家企業(yè)71個特醫(yī)食品，其中包括罕見病苯丙酮尿癥（PKU）特醫(yī)食品3個產品。目前尚未收到甲基丙二酸血癥和丙酸血癥等類別罕見病特醫(yī)食品的注冊申請。

新冠肺炎疫情發(fā)生后，針對國內200多名PKU患者面臨特醫(yī)食品供應不足的風險，市場監(jiān)管總局緊急協(xié)調相關方，實施對患兒家庭點對點捐贈，及時消除供應不足風險；同時，緊急組織專家對境外捐贈產品實施技術審評和專家論證，對產品質量安全可靠的產品協(xié)調海關予以應急通關；指導地方市場監(jiān)管部門通過政府疫情聯(lián)防聯(lián)控協(xié)調機制，將特醫(yī)食品納入重點民生保障通道，推動暢通企業(yè)生產所需原輔材料供應、產品銷售渠道，保障特醫(yī)食品銷售暢通，切實維護患兒身體健康和生命安全。

下一步，我們將根據(jù)罕見病類特醫(yī)食品臨床需求使用、研發(fā)生產等實際情況，組織研究建立包括甲基丙二酸血癥和丙酸血癥等在內的罕見病類特醫(yī)食品應急審評機制，對申請臨床急需或企業(yè)捐贈的罕見病類特醫(yī)食品，開辟“應急審評通道”。同時，支持特醫(yī)食品企業(yè)開展罕見病類特醫(yī)食品的研發(fā)、注冊和生產，對申請注冊罕見病類特醫(yī)食品實施優(yōu)先審評；鼓勵罕見病類特醫(yī)食品生產企業(yè)與國內公益慈善組織開展合作，實施家庭捐贈，幫扶罕見病患者，促進社會的和諧穩(wěn)定。

感謝您對醫(yī)保事業(yè)的關心與支持。

國家醫(yī)療保障局

2021年8月19日